В наличностБестселър
- Проверена партида
- Контролирана температура
- Дискретна опаковка
- Чистота
- 99.2%
- Форма
- Lyophilised powder
- Молекулно тегло
- 639.8 g/mol
- Съхранение
- -20°C, desiccated, protected from light
- Партида
- B-2408-115
Само за изследователски цели · Не е за човешка консумация
Относно това съединение
218
Възрастни, рандомизирани в изпитването от фаза 3 при миопатия
MMPOWER-3 · 109 elamipretide · 109 плацебо (1)
−3,2 m
Тест с 6-минутно ходене, разлика спрямо плацебо
40 mg дневно · 24-та седмица · p = 0,69 · крайната точка не е постигната (1)
−0,07
Общ показател за умора, разлика спрямо плацебо
PMMSA · 24-та седмица · p = 0,37 · крайната точка не е постигната (1)
4
Аминокиселинни остатъка
D-Arg · Dmt · Lys · Phe (8)
SS-31 е синтетичен тетрапептид, разработен от Stealth BioTherapeutics, която го провежда през клиничното развитие под името elamipretide, а по-рано — под кода MTP-131. Четири остатъка — D-Arg, диметилтирозин, Lys и Phe — редуват катионни и ароматни странични вериги и точно това редуване е замисълът (8).
От повечето пептиди в този каталог го отличава онова, към което се свързва. Birk и колеги, използвайки чувствителен към полярността флуоресцентен аналог на пептида, съобщават свързване с висок афинитет към кардиолипин — анионен фосфолипид на вътрешната митохондриална мембрана, необходим за образуването на кристите (9). Мишената е липид, а не рецептор, и цитираните на тази страница работи не описват рецептор за него.
Той е и най-клинично изследваното съединение в този каталог извън инкретиновите пептиди. Elamipretide достига фаза 3 при първична митохондриална миопатия и е изпитван в рандомизирани, плацебо-контролирани проучвания при синдром на Барт и при суха възрастово обусловена макулна дегенерация. Именно тези изпитвания позволяват на тази страница да съобщи резултати, а не само механизъм, и резултатът в основната си част е, че първичните крайни точки не са постигнати.
През септември 2025 г. Администрацията по храните и лекарствата на САЩ издава ускорено одобрение на elamipretide hydrochloride под името FORZINITY, само за едно рядко показание (7). Това одобрение е тясно, условно е и не описва материала на тази страница. Отделен раздел по-долу изяснява какво точно обхваща то.
Как цитираните работи описват механизма
CL
Кардиолипин, а не рецептор
Birk и колеги използват чувствителен към полярността флуоресцентен аналог на SS-31, за да покажат свързване с висок афинитет към кардиолипин — анионният фосфолипид на вътрешната митохондриална мембрана, необходим за образуването на кристите (9). По-късен структурен обзор описва същата локализация и приписва свързването на електростатично взаимодействие с положително заредените остатъци на пептида (8).
SEQ
Редуване на заряд и ароматни пръстени
Последователността е D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH2: два катионни остатъка и два ароматни. Обзорът приписва клетъчната пропускливост на пептида, въпреки нетния положителен заряд, на екраниране на заряда от електроните в π орбиталите на пръстените на фенилаланина и диметилтирозина (8).
ETC
Кристи и електронтранспортна верига
В работата от 2013 г. комплексът между SS-31 и кардиолипина потиска пероксидазната активност на цитохром c, като предпазва хемовото му желязо, а предварителното третиране на плъхове запазва мембраните на кристите при бъбречна исхемия и предотвратява митохондриалното подуване (9). Обзорът съобщава подобрено изграждане и активност на комплекси I, III и IV (8).
ROS
Какво е измерено надолу по веригата
Намалено образуване на реактивни кислородни видове, запазено производство на ATP и предотвратяване на освобождаването на цитохром c и последващата каспаза-зависима апоптоза (8). Това са измервания в клетъчни и животински модели. Те не са крайните показатели, измервани в описаните по-долу изпитвания при хора, и тези изпитвания не ги потвърждават като клинична полза.
Какво съобщава изпитването от фаза 3
MMPOWER-3 е рандомизирано, двойно сляпо, плацебо-контролирано изпитване от фаза 3 при възрастни с генетично потвърдена първична митохондриална миопатия. То рандомизира 218 участници в съотношение едно към едно — 109 на elamipretide по 40 mg дневно подкожно и 109 на плацебо — за 24 седмици. Средната възраст е 45,6 години, 64% от участниците са жени, а средното изминато разстояние на теста с 6-минутно ходене в началото е 336,7 ± 81,2 метра (1).
Изпитването има две първични крайни точки и не постига нито една от тях. При теста с 6-минутно ходене на 24-та седмица разликата между рамената е −3,2 метра (95% ДИ −18,7 до 12,3; p = 0,69): рамото на elamipretide добавя средно по метода на най-малките квадрати 14,1 метра, а плацебо рамото — 17,3. При общия показател за умора на въпросника Primary Mitochondrial Myopathy Symptom Assessment разликата е −0,07 (p = 0,37), при −1,13 за elamipretide срещу −1,05 за плацебо. Собственото заключение на авторите е, че подкожният elamipretide не подобрява нито един от двата показателя и че се понася добре (1).
Един post hoc анализ е причината програмата да продължи. Сред участниците, чието заболяване произхожда от ядрена, а не от митохондриална ДНК — по 29 във всяко рамо от общо 218 — разстоянието на теста с 6-минутно ходене на 24-та седмица нараства средно по метода на най-малките квадрати с 25,5 метра при elamipretide срещу 0,3 метра при плацебо, разлика от 25,2 метра (95% ДИ 3,1–47,3; p = 0,03) (1). По-късен генотипов анализ стеснява това до участниците с варианти в гените, поддържащи митохондриалната ДНК, където същият показател е 25,2 метра срещу 2,0 при плацебо при p = 0,06 (2). И двата анализа са post hoc, в изпитване с отрицателен общ резултат, а втората публикация ги представя като основа за следващо изпитване, а не като установен резултат.
Тест с 6-минутно ходене, средна промяна спрямо изходното ниво на 24-та седмица
MMPOWER-3 не постига нито една от двете си първични крайни точки и това е първата от тях. Горната лента е цялата рандомизирана популация, в която плацебо рамото изминава на 24-та седмица по-голямо разстояние от рамото на elamipretide. Долната лента е post hoc подгрупа — по 29 участници във всяко рамо от общо 218 — която авторите съобщават като наблюдение за проверка, а не като резултат.
Elamipretide 40 mg дневно всички участници, n = 109
14,1 m
плацебо рамо, същото изпитване 17,3 m
Elamipretide 40 mg дневно подгрупа с ядрена ДНК, post hoc, n = 29
25,5 m
плацебо рамо, същата подгрупа 0,3 m
Sources. (1) Karaa A, Bertini E, Carelli V, et al. Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial. Neurology. 2023;101(3):e238–e252. Числата са средната промяна по метода на най-малките квадрати спрямо изходното ниво в изминатото разстояние на 24-та седмица. Изпитването не постига нито една от първичните си крайни точки: разликата между рамената е −3,2 m (95% ДИ −18,7 до 12,3; p = 0,69) при теста с 6-минутно ходене и −0,07 (p = 0,37) при общия показател за умора PMMSA. Анализът по ядрена ДНК е описан в същата публикация като post hoc. Elamipretide няма разрешение за употреба извън едно ускорено одобрение в САЩ при синдром на Барт и няма такова в ЕС.
Клиничната програма, изпитване по изпитване
- MMPOWER-3 · NCT03323749
- Фаза 3 при първична митохондриална миопатия. 218 възрастни, 40 mg дневно подкожно, 24 седмици. И двете първични крайни точки не са постигнати (1).
- NuPOWER · NCT05162768
- Фаза 3 при първично митохондриално заболяване, причинено от мутации в ядрената ДНК, замислено около post hoc генотиповото наблюдение по-горе. 102 участници, 60 mg дневно подкожно, 48 седмици. Регистърът го отчита като завършено; не беше открит рецензиран публикуван резултат (6).
- TAZPOWER, рандомизирана част
- Кръстосано изпитване от фаза 2/3 при синдром на Барт — генетично нарушение на метаболизма на кардиолипина. 12 участници, 40 mg дневно, по 12 седмици на рамо с 4 седмици прекъсване. Нито една първична крайна точка не е постигната (3).
- TAZPOWER, открито продължение
- 10 участници започват, а 8 достигат 168-та седмица. Съобщено е кумулативно подобрение от 96,1 m на теста с 6-минутно ходене, без контролно рамо, спрямо което да бъде разчетено (4).
- ReCLAIM-2 · NCT03891875
- Фаза 2 при суха възрастово обусловена макулна дегенерация с географска атрофия. 176 пациенти, 40 mg дневно подкожно, 48 седмици. И двете първични крайни точки не са постигнати; съобщено е намаление от 43% на увреждането на елипсоидната зона при номинално P от 0,0034 (5).
- Начин на приложение във всички изпитвания по-горе
- Подкожна инжекция, веднъж дневно. Отбелязано тук като дизайн на изпитванията, а не като указание.
- Регулаторен резултат досега
- Едно ускорено одобрение, само в Съединените щати и само при синдром на Барт, издадено на 19 септември 2025 г. (7).
Спрямо другото съединение за дълголетие в този каталог
SS-31 и NAD+ се изследват в областта на митохондриите и с това общото между тях почти се изчерпва. Единият е синтетичен пептид, който се свързва с мембранен липид; другият е коензим, който клетката сама произвежда и потребява. Няма изпитване, което да ги сравнява, и нито един ред по-долу не е числово сравнение — колоните описват какво представлява всяко съединение, върху какво действа според цитираните работи и докъде е стигнало при хора.
| Параметър | SS-31 | NAD+ |
|---|---|---|
| Молекулен клас | Синтетичен тетрапептид, D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH2 (8) | Динуклеотиден коензим, не е пептид (10) |
| Къде го поставят цитираните работи | Концентриран във вътрешната митохондриална мембрана (8, 9) | В цялата клетка — като редокс кофактор и в сигналните пътища, епигенетичната регулация и енергийната хомеостаза (10) |
| Върху какво действа | Кардиолипин, анионен фосфолипид — липид, а не рецептор (9) | Ензими, като кофактор или потребяван косубстрат, а не като лиганд на рецептор (10) |
| Най-напреднал етап при хора | Фаза 3, завършена и публикувана — MMPOWER-3, 218 възрастни (1). Втора фаза 3 е отчетена като завършена (6) | Цитираният обзор обобщава изпитвания на предшествениците — никотинова киселина, никотинамид, никотинамид рибозид, никотинамид мононуклеотид — а не на самия NAD+ (10) |
| Какво съобщава най-голямото цитирано изпитване | И двете първични крайни точки не са постигнати: −3,2 m на теста с 6-минутно ходене (p = 0,69) и −0,07 при общата умора (p = 0,37), на 24-та седмица (1) | Не се цитира отделно изпитване; обзорът призовава за допълнителни мащабни проучвания, които да установят дозата, пътя на приложение, честотата и дългосрочната безопасност (10) |
| Приложение в цитираните работи | Подкожна инжекция, веднъж дневно, във всички изпитвания на тази страница (1, 3, 5) | Обзорът отбелязва, че оптималната доза, пътят на приложение и честотата тепърва предстои да бъдат определени (10) |
| Статус на одобрение | Едно ускорено одобрение в САЩ, само при синдром на Барт, от 19 септември 2025 г. (7). Няма разрешение за друго показание, а за същото показание не съществува одобрена от EMA терапия | Няма разрешение за употреба като лекарство. Peptio го предлага само за изследователски цели |
Източници. (1) Karaa A, Bertini E, Carelli V, et al. Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial. Neurology. 2023;101(3):e238–e252. (2) Karaa A, Bertini E, Carelli V, et al. Genotype-specific effects of elamipretide in patients with primary mitochondrial myopathy: a post hoc analysis of the MMPOWER-3 trial. Orphanet J Rare Dis. 2024;19(1):431. (3) Reid Thompson W, Hornby B, Manuel R, et al. A phase 2/3 randomized clinical trial followed by an open-label extension to evaluate the effectiveness of elamipretide in Barth syndrome, a genetic disorder of mitochondrial cardiolipin metabolism. Genet Med. 2021;23(3):471–478. (4) Thompson WR, Manuel R, Abbruscato A, et al. Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER. Genet Med. 2024;26(7):101138. (5) Ehlers JP, Hu A, Boyer D, et al. ReCLAIM-2: A Randomized Phase II Clinical Trial Evaluating Elamipretide in Age-related Macular Degeneration, Geographic Atrophy Growth, Visual Function, and Ellipsoid Zone Preservation. Ophthalmol Sci. 2025;5(1):100628. (6) ClinicalTrials.gov. NuPower, NCT05162768. Sponsor: Stealth BioTherapeutics Inc. Registry record; status completed, 102 participants enrolled. (7) Stealth BioTherapeutics. FDA accelerated approval of FORZINITY (elamipretide HCl) in Barth syndrome, 19 September 2025. NDA 215244. (8) Tung C, Varzideh F, Farroni E, et al. Elamipretide: A Review of Its Structure, Mechanism of Action, and Therapeutic Potential. Int J Mol Sci. 2025;26(3):944. (9) Birk AV, Liu S, Soong Y, et al. The mitochondrial-targeted compound SS-31 re-energizes ischemic mitochondria by interacting with cardiolipin. J Am Soc Nephrol. 2013;24(8):1250–1261. (10) Zhang J, Wang HL, Lautrup S, et al. Emerging strategies, applications and challenges of targeting NAD+ in the clinic. Nat Aging. 2025;5(9):1704–1731. SS-31 се предлага тук като съединение за изследователски цели и не е одобреният продукт, посочен по-горе.
Къде стои одобрението и какво не обхваща то
На 19 септември 2025 г. FDA издава ускорено одобрение на elamipretide hydrochloride под името FORZINITY, показан за подобряване на мускулната сила при възрастни и педиатрични пациенти със синдром на Барт с тегло най-малко 30 kg (7). Синдромът на Барт е генетично нарушение на метаболизма на кардиолипина и точно затова това е показанието, при което един свързващ кардиолипин пептид има най-ясни основания.
Три неща за това одобрение заслужават да бъдат казани направо. То е ускорено — издадено въз основа на силата на коленните екстензори като междинна клинична крайна точка, а не въз основа на клиничен изход, като продължаването му може да зависи от потвърждаващо изпитване. То е американско: същото съобщение отбелязва, че за синдром на Барт не съществува одобрена от EMA терапия (7). И то е ограничено до това едно показание. Изпитването от фаза 3 при първична митохондриална миопатия и изпитването от фаза 2 при суха възрастово обусловена макулна дегенерация не постигат първичните си крайни точки и нито едното не подкрепя разрешение за употреба (1, 5).
Нищо от това не описва онова, което е на тази страница. Одобреното лекарство е конкретен продукт, произведен по лицензирана спецификация и предписван за назовано състояние. SS-31, доставян като съединение за изследователски цели, не е този продукт, не се предписва и не е лекарство, а горното одобрение не променя нищо в това какво може да се прави с този флакон.
Какво изпраща Peptio
Запечатан флакон с лиофилизиран прах, в размер 10 mg или 20 mg. И двата са един и същ материал; разликата е в масата във флакона, не в концентрацията — концентрацията се определя по-късно, от количеството добавен разтворител.
Всяка партида се освобождава срещу сертификат за анализ от независим издател, а номерът на партидата върху флакона съвпада с номера в сертификата. Сверяването на двете е най-полезното, което може да се направи с една доставка. Чистотата, формата, условието за съхранение и молекулната маса, записани за текущата партида, са в спецификациите по-горе.
Работата с този флакон е същата като с всяко друго съединение в каталога. Протоколът по-долу описва температурите на съхранение, избора на разтворител и изчисляването на концентрацията.
Само за изследователски цели
SS-31 се предлага тук като съединение за изследователски цели, а не като лекарство. Elamipretide има едно-единствено ускорено одобрение — в Съединените щати и само при синдром на Барт — под търговско име и лицензирана спецификация, които нямат нищо общо с този флакон; за никое друго показание няма разрешение за употреба. Peptio не е аптека и предлага този материал само за изследователски цели — не за консумация от хора или животни. Всичко, съобщено на тази страница, идва от публикувани изпитвания и описва техните участници; нищо от него не е указание за употреба при хора.
Работа и съхранение
Всяко съединение, което Peptio изпраща, пристига като запечатан флакон с лиофилизиран прах. Лиофилизацията е причината прахът да остава стабилен при транспорт: без вода и със затворен флакон пептидът се запазва много по-дълго, отколкото в разтвор. Протоколът по-долу важи за всички тях и е един и същ, независимо какво съдържа флаконът.
Най-важното се случва в първите минути след отварянето на флакона и в начина, по който готовият разтвор се надписва след това. Флакон без записан обем разтворител е флакон с неизвестна концентрация и това не се поправя по-късно.
От доставката до готовия разтвор
01
Проверка при получаване
Уверете се, че капачката и запушалката са здрави, а прахът е сух и с ненарушена структура. Сверете номера на партидата върху флакона с номера в сертификата за анализ. Флакон, чийто прах се е слегнал на филм, или такъв, който пристига разхлабен в опаковката, заслужава снимка, преди да бъде пипан.
02
Изравняване на температурата
Оставете флакона, изваден от студено съхранение, да достигне стайна температура, без да го отваряте. Отварянето на студено стъкло в топло помещение привлича конденз, а влагата е точно това, от което сухият прах се пази.
03
Добавяне на разтворителя
Насочете разтворителя бавно по вътрешната стена на флакона, а не върху самия прах. Оставете го да се разтвори сам и завъртете леко, докато разтворът стане бистър. Това отнема минута-две и не се ускорява с разклащане.
04
Надписване и охлаждане
Запишете датата, разтворителя и точния добавен обем върху флакона, преди да го приберете. Съхранявайте готовия разтвор на хладно и далеч от пряка светлина и проверявайте бистротата му при всяко използване.
Бърза справка
- Форма
- Лиофилизиран прах в запечатан флакон с гумена запушалка
- Разтворител
- Бактериостатична вода, когато от флакона ще се тегли повече от веднъж; стерилна вода, когато няма да се тегли повторно
- Обичаен обем за разтваряне
- 1–3 mL, избран според концентрацията, която работата изисква
- Съхранение преди разтваряне
- −20 °C, на сухо и защитен от светлина
- Съхранение след разтваряне
- 2–8 °C, защитен от светлина, в оригиналния флакон със запушалката
- По време на транспорт
- Кратки периоди при 2–8 °C са допустими; точно за това служи термоизолираният плик
- След отваряне
- Запишете датата върху флакона. Колко дълго остава използваем готовият разтвор зависи от разтворителя и температурата на съхранение, така че датата е единствената надеждна отправна точка.
Работа с флакона
| Правилно | Честа грешка |
|---|---|
| Насочвайте разтворителя по вътрешната стена на флакона и оставете прахът да се разтвори сам. | Изсипвайте разтворителя със силна струя направо върху праха. |
| Завъртайте леко, докато разтворът стане бистър. | Разклащайте или разбърквайте на вортекс — механичното разбъркване и пяната разрушават структурата на пептида. |
| Оставяйте флакона от студено съхранение да достигне стайна температура, докато е още запечатан. | Отваряйте флакон направо от фризера и вкарвайте конденз в продукт, който нарочно се пази сух. |
| Надписвайте всеки готов флакон с датата, разтворителя и добавения обем. | Разчитайте на паметта си — два еднакви на вид флакона при 2–8 °C могат да съдържат различни концентрации. |
| Теглете през запушалката с нова стерилна игла всеки път. | Сваляйте металната капачка; отворен флакон не може да се запази стерилен. |
| Дръжте готовия разтвор на хладно и на тъмно между отделните тегления. | Оставяйте разтворен флакон да стои на стайна температура върху плота. |
| Оглеждайте разтвора преди всяко използване и се уверявайте, че е бистър. | Използвайте разтвор, който е помътнял или в който се вижда частица. |
Обемът разтворител определя концентрацията
Масата пептид във флакона е фиксирана още при производството. Единствената променлива е колко разтворител ще влезе и тя променя всяко следващо измерване — 2 mL вместо 1 mL намаляват концентрацията наполовина. Проверете полезния обем на флакона, преди да добавите каквото и да е, защото флакон от 2 mL няма да побере 3 mL, и запишете обема, който наистина сте добавили.
Изчисляване на концентрацията
- Концентрация (mg/mL) = маса на пептида във флакона (mg) ÷ добавен обем разтворител (mL).
- Флакон от 5 mg с 1 mL разтворител дава 5 mg/mL. Същият флакон с 2 mL дава 2,5 mg/mL.
- Флакон от 10 mg с 2 mL разтворител също дава 5 mg/mL — същата концентрация от двойно повече маса.
- Обем (mL) = необходима маса (mg) ÷ концентрация (mg/mL).
- 1 mg/mL е равно на 1000 микрограма на mL. Преобразувайте веднъж, в началото, и се придържайте към една мерна единица през цялото изчисление.
Въпроси
Относно SS-31
Доставка
- Един вариант за доставка при поръчка: стандартна, 3–5 работни дни.
- Поръчките се изпращат в термоизолиран плик.
- Доставката е безплатна при поръчки над 150,00 €.
- Вижте страница „Доставка“ за пълните условия.
Отзиви на клиенти
0.0
0 отзива
- 50
- 40
- 30
- 20
- 10
Все още няма отзиви.
